已完成的I期b/II期临床试验MB-106评估了在复发性或难治性急性髓系白血病（AML）中，试验性蒽环类药物安那霉素联合阿糖胞苷的疗效，其总生存期（OS）数据结果积极。1
研究结果显示，OS率显著超过该患者群体的历史基准，凸显了该药在应对血液肿瘤学中持续存在的关键未满足需求方面的潜力。基于这一令人鼓舞的结果，公司已将安那霉素推进至关键性III期临床试验。
复发性或难治性AML是肿瘤学中最具挑战的临床情境之一。尽管初始治疗可能有效，但多数患者最终会复发，此时治疗选择有限，预后不佳，中位OS通常仅为4-6个月。标准化疗方案往往涉及蒽环类药物，但其剂量依赖性心脏毒性限制了再次治疗并可能恶化长期预后。安那霉素是一种新一代蒽环类药物，旨在突破导致治疗失败的多药耐药机制，并且关键性地规避了现有蒽环类药物应用的心脏毒性问题。
该已完成的I期b/II期研究共纳入22例既往接受过1至7线治疗的复发性或难治性AML患者。2 更新数据显示，在涵盖多种既往治疗方案的意向治疗人群中，中位OS达9个月。对于在研究中获得完全缓解（CR）的患者亚组，中位OS延长至令人鼓舞的15个月。在二线治疗患者队列中，中位OS为12个月。这些生存率与复发性AML的历史数据形成鲜明对比，凸显了该治疗方法潜在的临床影响。1
展开剩余71%Moleculin Biotech董事长兼首席执行官Walter Klemp在新闻稿中表示，“我们欣喜地宣布，随着所有受试者（部分患者持续保持持久CR）的随访工作完成，MB-106作为最后一项二期AML试验终于进入收官阶段，数据库锁定预计将于下月底完成。尽管数据仍属初步阶段，但MB-106试验的结果令人振奋，我们期待最终临床研究报告的发布。这些二线治疗数据为设计关键性IIB/III期MIRACLE试验奠定了基础，我们旨在通过该试验最终获批安纳霉素，以满足二线AML患者的未满足需求。”
安那霉素的良好安全性同样是重要发现。与常规蒽环类药物常受累积性心脏毒性限制不同，目前临床试验数据显示安那霉素未见心脏毒性。这一耐受性为重复给药和长期治疗提供可能性，这可能是实现持久缓解的关键。
除获软组织肉瘤治疗的罕见病药物认定外，安那霉素还获FDA授予复发性或难治性AML治疗的快速通道资格与罕见病药物认定，以认可其在这些适应症中的高度未满足需求。
基于I期b/II期试验的令人信服的数据，公司已启动关键性III期MIRACLE试验。3 这项适应性设计的研究将进一步评估安那霉素联合阿糖胞苷在复发性或难治性AML患者中的疗效。推进至关键性研究凸显了公司对该药最终获批的信心，并有望填补这一难治癌症患者的显著治疗缺口。
该I期b/II期临床试验的研究报告预计将于2026年第一季度公布。
Reference
1.Moleculin Issues New Positive AML Overall Survival Data. News release. Moleculin Biotech. August 27, 2025. Accessed August 29, 2025. https://tinyurl.com/bddpb9ur
2.Study of Liposomal Annamycin in Combination with Cytarabine for the Treatment of Subjects with Acute Myeloid Leukemia (AML). ClinicalTrials.gov. Updated December 20, 2025. Accessed August 29, 2025. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05319587
3.L-Annamycin for Injection in Combination With Cytarabine Injection as Second Line Therapy for Remission Induction in Adult Subjects With Refractory/Relapsed AML. ClinicalTrials.gov. Updated August 8, 2025. Accessed August 29, 2025. https://clinicaltrials.gov/study/NCT06788756
4.https://www.targetedonc.com/view/annamycin-demonstrates-encouraging-overall-survival-in-refractory-aml
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